В рамках Конгресса Всероссийского союза пациентов состоялся круглый стол под названием «Доступ к инновациям: организационные и правовые стратегии в интересах пациентов (включая инновации для лечения орфанных заболеваний)». На мероприятии ведущие эксперты обсудили существующие проблемы доступности терапии для пациентов с редкими заболеваниями и выявили ключевые барьеры, мешающие поддерживать преемственность в лекарственном обеспечении этой группы граждан.

Система лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в России начала формироваться в 1994 году. За почти три десятилетия были разработаны различные механизмы, позволяющие получать дорогостоящую терапию за счет бюджета и других источников. Одним из ключевых инструментов стала федеральная программа высокозатратных нозологий (ВЗН), действующая с 2007 года. Программа обеспечивает пациентов с редкими заболеваниями необходимыми лекарствами за счет средств федерального бюджета. Помимо этого, 17 редких нозологий финансируются на региональном уровне в рамках Постановления Правительства №403 (ПП №403).

Кроме государственных механизмов существует дополнительная поддержка от частного фонда «Круг добра». Фонд финансирует лечение пациентов с тяжелыми, жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями в возрасте до 19 лет. Благодаря этим инструментам пациенты получают терапию вне зависимости от наличия инвалидности и других ограничений, что позволяет существенно улучшать качество жизни и прогноз заболевания.

Тем не менее, проблемы лекарственного обеспечения орфанных пациентов до сих пор остаются актуальными. Одним из самых острых вопросов является ситуация с подопечными фонда «Круг добра», которые после достижения 19 лет теряют доступ к финансированию и фактически «выходят» из системы поддержки. По прогнозам на период 2025–2027 годов, количество таких «выпускников» составит 839 человек, и для продолжения их лечения потребуется 32,8 млрд рублей. При этом фонд планирует потратить на их лечение 57,9 млрд рублей за аналогичный период.

«Дети, которые несколько лет обеспечивались препаратами, и благодаря лечению сохраняют здоровье и избегают инвалидизации, вновь попадают в систему 30-летней давности, где лекарства приходилось получать через судебные процессы или только после оформления инвалидности. Уже наблюдается рост числа судебных исков от таких пациентов», — отметила член Экспертного Совета Комитета Государственной Думы по охране здоровья по редким заболеваниям, юрист Наталья Смирнова.

При этом Минздрав направил регионам письмо, в котором заявил, что расширение возрастного лимита подопечных фонда «Круг добра» нецелесообразно. Кроме того, программа ВЗН также не планируется к расширению в ближайшее время. Таким образом, бывшие пациенты фонда фактически должны рассчитывать на поддержку регионов. Это означает, что им либо нужно оформлять инвалидность, либо обращаться в суд, что приводит к перерывам в лечении, риску развития тяжелых осложнений и иногда — к инвалидизации.

Для решения этой проблемы эксперты предложили поэтапное включение редких заболеваний, обеспечиваемых фондом «Круг добра» и не входящих в программу ВЗН, в список нозологий, финансируемых по Постановлению №403, что уже было поддержано поручением Президента РФ.

Однако финансовые возможности регионов часто ограничены, и не всегда хватает средств на обеспечение всех нуждающихся в дорогостоящей терапии. В этой связи эксперты подчеркнули необходимость внедрения механизма федерального софинансирования расходов субъектов РФ на лекарственное обеспечение орфанных пациентов по ПП №403. Резервный механизм уже разработан, однако установленные критерии для получения федеральной дотации в реальности практически невыполнимы.

Директор Исследовательского центра надлежащих закупочных практик, эксперт Всероссийского союза пациентов Алексей Фёдоров пояснил, что Постановление №1807 от 15 ноября содержит четыре критерия, из которых регион должен выполнить минимум три для получения дотации. Первые два критерия обязательны, а из третьего и четвертого достаточно выбрать один. Первый критерий касается уровня расчета бюджетной обеспеченности региона (отношение поступающих налогов к расходам на госуслуги), который должен быть ниже 0,65. Соответствующим ему показателям удовлетворяют лишь 31 регион РФ.

«Не должно быть сегрегации регионов на «богатые» и «бедные». Любой регион может столкнуться с обстоятельствами, когда не хватает средств на дорогостоящее лечение пациента», — подчеркнул Алексей Фёдоров.